基因编辑是21世纪颠覆性的创新技术。特别是近年来，CRISPR系统的发现和应用极大地推动了生物医学领域的进步。基于CRISPR系统的新型基因编辑工具及衍生技术有望在单基因遗传病、癌症、传染病等人类重大疾病的治疗中得到广泛应用。因为它们的精确性和高效率。一些研究已经进入临床试验。2020年，Emmanuelle Charpentier和Jennifer Doudna获得诺贝尔化学奖，将CRISPR基因编辑技术推向高潮。
为系统梳理基因编辑领域的关键科学问题和应用方向，推动我国生物医学研究，科学中国生命科学近日在线发布了由北京大学危文胜教授、上海科技大学陈嘉和黄行许、上海师范大学王锦、华东师范大学李大力、中科院动物所王皓毅、李伟等16位研究人员共同撰写的《基因编辑及其在生物医学中的应用》。这篇综述用两万多字系统地总结了基因编辑在生物医学领域的发展和应用。
本文从基因编辑工具、高通量基因组学、动物模型、医学诊断、基因治疗和前沿展望六个方面对现有文献进行了总结。结合专家意见，提炼领域关键词，每个关键词进一步展开。首先介绍了基因编辑工具的原理和发展，比较了不同编辑工具的特点和应用方向。CRISPR高通量筛选因其可靠性、筛选位点的可扩展性和基因调控的多样性，在生物医学研究中发挥着非常重要的作用。介绍了CRISPR高通量筛选的原理，从编码基因、非编码基因、单碱基、功能位点、基因互作等角度对功能筛选进行了梳理。动物模型是生物医学研究不可缺少的工具。基因编辑在这个领域发挥了巨大的作用。使用新的基因编辑工具可以更快更好地建立与人类疾病相关的动物模型。总结了各种疾病的技术细节和模型。作为生物医学的重要组成部分，医学诊断技术的创新也得益于新的基因编辑工具。本文深入浅出地阐述了相关原理，并以新冠肺炎的诊断为例，突出了其在诊断中不可替代的优势。基因治疗一直是生物医学中最令人兴奋的领域，基于CRISPR基因编辑的治疗方兴未艾。本文从体内编辑和体外编辑两个方面详细总结了这些处理方法。虽然基因编辑技术显示出巨大的潜力，但它在生物医学应用中有其'先天'和'后天'的缺陷，特别是基因编辑工具的脱靶效应和体内递送。文章最后对这些方面进行了建设性的展望。
图1基于CRISPR的核酸检测
总之，综述提炼了基因编辑领域的关键词，详细分析了该领域的发展状况，以及相关的重点、热点和难点，可以为我国基因编辑领域提供科技指导。敬请期待！
李刚，李，庄，王，李，朱，陈，孙，吴，周，陈，等。基因编辑及其在生物医学中的应用。Sci中国人寿Sci 65，https://doi.org/10.1007/s11427-021-2057-0
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[来源:科学出版社]
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