生命科学领域的重大突破

核心提示2020年,在国家政策支持下,加之技术进步与学科交叉推动,中国生命科学研究和应用发展迅速,推动我国生命科学与生物技术产业的持续突破,在生命组学技术、分子和细胞图谱绘制方面不断进步,干细胞技术、基因治疗、液体活检技术、脑科学研究迅速推进,推动

2020年,在国家政策支持和技术进步、学科交叉推动下,我国生命科学研究和应用发展迅速,推动了我国生命科学和生物技术产业的不断突破,仿生学技术、分子和细胞图谱等方面不断取得进展。干细胞技术、基因治疗、液体活检技术、脑科学研究突飞猛进,推动了合成生物学、表观遗传学、结构生物学、免疫学等临床应用的快速突破,取得了许多重大研究进展。

数字一(one)

组学技术应用和细胞图谱绘制取得突破。

在组学技术发展方面,中国科学院上海有机化学研究所等机构推出了全球最大、最全的小分子碰撞截面数据库平台。

在多组学分析上,温州医科大学等对重度新冠肺炎患者血清进行了蛋白质组学和代谢组学分析,揭示了血清中蛋白质和代谢物的特征性变化。

中国科学院遗传与发育生物学研究所等。构建了小麦全基因组遗传变异图谱,为作物改良、遗传发育和病害研究提供了基础。

至于人体细胞的图谱,浙江大学,中科院生物物理所,暨南大学等。绘制了跨越胚胎和成年两个时期、覆盖八个系统的人类细胞图谱、海马关键发育阶段发育细胞的高精度图谱、人类胚胎造血细胞发育图谱,为探索命运决定机制、相关疾病的诊断和治疗带来了突破性的知识。

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干细胞技术的优化升级,推动器官重建的初步应用。

我国在干细胞基础研究方面一直处于国际领先地位,并在2020年进一步取得一系列突破性成果。一方面,我国对干细胞作用机制的探索越来越深入。另一方面,相关指导原则的出台,促进了我国干细胞治疗技术和临床转化的有序发展。

同时,随着干细胞等技术的优化升级和学科加速融合,“器官制造”开始实现初步应用。器官领域出现了一系列突破性成果,其中一些具有国际先进水平。

我国在器官芯片领域的技术水平也在不断提高。中国科学院昆明动物研究所和中国科学院大连化学物理研究所利用器官芯片技术建立了离体肺器官微生理系统,为新冠肺炎致病机制研究和药物快速评价提供了新的策略和技术。

中国在3D生物打印领域的整体技术水平处于世界前列,取得的成果为小直径微管支架的3D打印乃至活体3D生物打印奠定了技术基础。

3

技术的不断优化为基因治疗的快速发展奠定了基础。

基于基因转移技术或基因编辑技术的基因治疗发展迅速,已进入临床发展阶段。

关于基于基因转移技术的基因治疗,国内武汉纽福斯生物科技有限公司研发的基因治疗NR082可有效治疗ND4突变导致的Leber遗传性视神经病变,是国内首个自主研发并被FDA认定为孤儿药的基因治疗产品。

关于基于基因编辑技术的基因治疗,上海邦耀生物和中南大学湘雅医院在亚洲首次通过基因编辑技术成功治疗地中海贫血,也是世界上首次通过CRISPR技术成功治疗β0/β0型重型地中海贫血。

4

液体活检技术的发展和应用取得了许多突破。

在液体活检技术的开发和优化上,复旦大学、山东大学、五源基因等机构联合开发了一项名为PanSeer的ctDNA甲基化多癌症筛查技术,可以通过血液样本检测五种常见癌症,并比目前的癌症诊断方法提前四年进行预测。

5

脑科学和神经科学的基础研究和疾病研究正在稳步推进。

在以神经影像和脑机接口为代表的技术发展领域,中国科学院脑科学与智能技术卓越中心/神经科学研究所开发了一种新的体成像技术——共聚焦光场显微镜,可对活体动物脑深部组织的神经和血管网络进行快速、大范围的体成像。

在神经发育障碍和脑疾病的应用领域,中国人民解放军陆军军医大学首次报道了脑干快速眼动睡眠控制的核心——下丘脑-蓝斑存在直接神经通路,揭示了睡眠障碍的神经机制。

6

合成生物学与其他学科交叉融合的深度和广度在不断扩大。

我国在元器件和基因电路的基础研究和应用研究、基因编辑技术、底盘细胞转化等方面也取得了一系列成果。

在基因编辑技术的发展上,中国科学院天津工业生物技术研究所通过构建胞嘧啶脱氨酶-nCas9-Ung蛋白复合物,设计了一种新型糖基化酶碱基编辑器。在国际上首次实现了微生物中的任意碱基编辑和哺乳动物细胞中的C-G碱基特异性颠换。

在研究中,中科院遗传与发育生物学研究所开发的植物饱和突变编辑器实现了植物的定向进化,开发了植物中可预测的碱基删除工具,并将primeediting应用于水稻和小麦原生质体基因组序列的突变、插入和删除。

7

表观遗传学研究已经扩展到更广泛的疾病和公共卫生领域。

DNA、组蛋白修饰、染色质重塑、非编码RNA等标记和调控过程的表观遗传学研究不断深入。中国科学技术大学和军事医学科学院联合发现,cMyc可以影响代谢酶SDHA的乙酰化修饰,改变肿瘤进程。同济大学发现lncRNA可以通过表观遗传修饰抑制端粒酶活性,从而发挥抗癌作用。

8

病原微生物的结构生物学研究可以有效地指导药物和候选疫苗的设计。

我国在新型冠状病毒等病原微生物的结构分析方面取得了许多突破,为阐明病毒的跨物种传播途径、疗法和疫苗的开发提供了新的见解。在新型冠状病毒的结构分析上,清华大学和浙江大学高分辨率解析了新型冠状病毒的分子结构,为理解病毒、疗法和疫苗研发奠定了基础。

同时,新型冠状病毒的结构生物学研究对于指导靶向药物和候选疫苗的设计具有重要价值。上海科技大学等。通过计算机辅助药物设计鉴定出一种抑制剂,并证明了这种筛选策略的有效性,可用于快速寻找新型感染性疾病的药物先导化合物。

基于结构生物学的靶向药物设计和筛选也在2020年稳步发展。上海科技大学等机构在国际上首次成功解析了分枝杆菌关键阿拉伯糖基转移酶复合物的两个复合物的三维结构,为抗结核新药的研发奠定了重要基础。

9

基础研究的深化促进了免疫学临床应用的快速发展。

我国在免疫器官、细胞和分子的识别和新发现,免疫识别、应答和调节、疫苗和抗感染、肿瘤免疫的规律和机制的认识,特别是新型冠状病毒与人体免疫系统相互作用机制的分析等方面取得了许多成果。

在疫苗研发和抗感染研究领域,上海科技大学率先成功解析了新冠肺炎重点药物靶点的高分辨率3D 空结构,获得了多种新冠肺炎抑制剂。

2021年中国生命科学与生物技术发展报告

科技部社会发展科技司,中国生物技术发展中心编辑。

北京:科学出版社,2021年10月。

国际标准书号978-7-03-069941-1

编辑:王

内容简介

本书总结了2020年中国生命科学研究、生物技术和生物产业发展的基本情况,重点介绍了生命组学和细胞图谱、脑科学和神经科学、合成生物学、表观遗传学、结构生物学、免疫学、干细胞、新兴前沿和交叉技术等领域的研究进展,以及医学生物技术、生物医学工程、工业生物技术、农业生物技术和环境生物技术的年度进展和重大成果。本书分为总论、生命科学、生物技术、生物产业、投融资、文献专利六个章节。以翔实的数据、丰富的图表、丰富的内容,全面展示了当前我国生命科学、生物技术和生物产业的基本情况和重要进展。

本书可为关心和支持生命科学、生物技术和产业发展的科学家、企业家、管理人员和各界人士提供参考。

内容简介

第一章 总论 1一、国际生命科学与生物技术发展态势 1重大研究进展 1技术进步 6产业发展 11二、我国生命科学与生物技术发展态势 18重大研究进展 19技术进步 31产业发展 35第二章 生命科学 40一、生命组学与细胞图谱 40概述 40国际重要进展 41中国重要进展 46前景与展望 50二、脑科学与神经科学 51概述 51国际重要进展 55国内重要进展 66前景与展望 68三、合成生物学 70概述 70国际重要进展 71国内重要进展 77前景与展望 82四、表观遗传学 83概述 83国际重要进展 85国内重要进展 91前景与展望 97五、结构生物学 98概述 98国际重要进展 98国内重要进展 106前景与展望 110六、免疫学 110概述 110国际重要进展 111国内重要进展 116前景与展望 122七、干细胞 122概述 122国际重要进展 123国内重要进展 126前景与展望 129八、新兴前沿与交叉技术 129基因治疗技术 129液体活检 134器官制造 140第三章 生物技术 148一、医药生物技术 148新药研发 148诊疗设备与方法 153疾病诊断与治疗 155二、工业生物技术 160生物催化技术 160生物制造工艺 168生物技术工业转化研究 170三、农业生物技术 171分子培育与品种创制 171农业生物制剂创制 182农产品加工 190四、环境生物技术 193环境监测技术 193污染控制技术 196环境恢复技术 201废弃物处理与资源化技术 205五、生物安全 210病原微生物研究 210两用生物技术 213生物安全实验室和装备 216生物入侵 219第四章 生物产业 225一、生物医药产业 225生物医药产业政策 226生物医药产业市场 229生物医药产品 230二、生物农业 238生物种业 239生物农药 245生物肥料 249生物饲料 251兽用生物制品 255三、生物制造业 260生物质能源 260生物基产品 266四、生物服务产业 271生物服务产业政策 271生物服务产业细分领域 272五、产业前瞻 276基因检测产业 276智慧医疗产业 285第五章 投融资 292一、全球投融资发展态势 292全球医疗健康融资额整体规模大幅增长 292全球融资三次及以上企业数量大幅增加 292生物医药是融资关注的热点领域 295OrbiMed是2020年最活跃的投资机构 296美国是全球医疗健康投资热点区域 298二、我国投融资发展态势 300我国医疗健康融资总额创历史新高 300生物医药占据医疗健康领域融资额半壁江山 301科创板和港交所是IPO 主要登陆地 303初创企业获得B 轮融资事件数占比最高 304并购市场活跃,医药领域达井喷趋势 305我国企业海外并购保持低位徘徊 306上海是国内医疗健康投资的首选地 308第六章 文献专利 309一、论文情况 309年度趋势 309国际比较 309学科布局 312机构分析 315二、专利情况 319年度趋势 319国际比较 321专利布局 323竞争格局 326三、知识产权案例分析——冠状病毒疫苗相关专利分析 327冠状病毒疫苗相关专利分析 327新型冠状病毒疫苗重点产品专利布局情况 335新型冠状病毒疫苗专利豁免“风波”分析 341附录 3452020年度国家重点研发计划生物和医药相关重点专项立项项目清单 3452020年中国新药药证批准情况 3532020年中国生物技术企业上市情况 3572020年国家科学技术奖励 360

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