主要行业公司:程诺建华、北国股份、联想生物、姚明巨诺、科吉生物等。
本文核心数据:业务布局、核心技术、投融资、业务收入。
1.中国基因治疗行业龙头企业的全方位比较
基因治疗又称细胞和基因治疗，是通过基因治疗载体将外源治疗基因导入细胞，然后通过外源基因的转录和翻译改变细胞原有的基因表达来治疗疾病的方法。其作用方式一般包括:①用正常基因替代致病基因；②失活致病基因；③引入新的或修饰的基因。
中国基因治疗产业市场的龙头企业分别是程诺建华和姚明巨诺。两大龙头企业的综合比较如下:
2.程诺建华:基因治疗事业的发展历程
自2015年成立以来，该公司已完成了几项重大里程碑式的成就，包括完成了高选择性BTK抑制剂奥布替尼的首个NDA宣言。
3.程诺建华:基因治疗业务的布局和现状
——竞争梯队:业务关联度处于第一梯队。
从业务相关性来看，目前程诺建华、北国股份、联想生物、姚明巨诺的基因治疗业务相关性在95%以上，主营业务为基因治疗产品销售和定制服务。第二梯队是博雅尹姬、伊诺微医等。其次是复星凯特、纽福斯、滨辉生物等。
——业务布局:聚焦肿瘤和自身免疫性疾病。
程诺建华是一家以卓越的自主研发能力为核心驱动力的创新型生物医药企业。它具有全面的RD和商业化能力，专注于肿瘤和自身免疫疾病等巨大未满足临床需求的领域，并在全球市场上开发具有突破潜力的同类最佳或一流药物。
公司产品布局聚焦市场广阔的肿瘤和自身免疫性疾病领域空，重点打造具有协同效应的创新疗法。目前，该公司已在现有管道中发现并推广了9种候选药物，其中1种候选药物处于注册试验中，2种候选药物处于I/II期临床试验中，6种候选药物处于IND准备阶段。
其中，2020年12月25日，奥布替尼在中国获批用于复发/难治性慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤患者和复发/难治性套细胞淋巴瘤患者两个适应症。此外，奥布替尼正在积极扩大其在肿瘤和自身免疫领域的其他适应症，包括边缘区淋巴瘤、中枢系统淋巴瘤、华氏巨球蛋白血症、弥漫性大B细胞淋巴瘤和多发性硬化。
布替尼是一种口服BTK抑制剂，它不可逆地结合BTK，并诱导下游激酶失活和细胞死亡。布替尼的骨架中心是单环，不是稠环。据信，奥布替尼的高选择性来自这种独特的结构，这将导致更少的可能导致治疗中断的非靶向副作用。
-RD优势:覆盖从药物发现到临床开发的整个RD链。
从RD的实力来看，该公司拥有世界级的RD平台，覆盖从药物发现到临床开发的整个RD链。具体来说，在临床研究方面，公司构建了以中美为核心的临床开发和注册团队，具有优秀的方案设计能力、高效的执行能力和监管沟通能力。凭借对产品差异化特征的深刻理解和对临床机遇的敏锐把握，公司充分挖掘在研产品对各种适应症的治疗潜力，采用全球最佳注册和申报策略，加速产品上市审批，确保临床前表现优异的候选产品在临床试验阶段得到有效评价。同时，公司还建立了基于生物标志物的转化医学研究平台，有效评估临床试验数据，提高药物研发效率。截至2021年12月31日，该公司正在全球100多个临床中心进行26项临床试验。
-核心技术:四大技术平台
公司建立了涵盖新药发现、临床开发、创新药物生产和质量控制的技术体系。其中，化合物优化平台、药物晶型研究平台、转化医学研究平台和难溶性药物增溶制剂技术研发及产业化平台是公司的核心技术平台。
——投融资:进行了四次融资。
恩牛的数据显示，截至2022年5月12日，公司已经进行了四次融资。最近一次融资是2021年2月3日，公司进行了主板定向增发。
4.程诺建华:基因治疗业务现状。
——整体运营:奥布替尼上市带动收入飙升。
目前，公司的主营业务收入来自创新药物产品奥布替尼的销售收入、技术授权和RD服务收入。布替尼于2020年12月25日获得美国食品药品监督管理局有条件批准上市，并于2021年1月商业化。药品销售收入将是公司营业收入的主要来源。奥布替尼2021年销售毛利率约为89%，符合创新医药产品高毛利率的特点。
此外，2021年7月，公司与Biogen就奥布替尼达成授权合作，双方约定公司将授予Biogen除中国以外的奥布替尼在MS及其他自身免疫性疾病领域的全球独家权利。因此，技术授权和RD服务的确认收入相对较高。
因此，公司2021年营业收入达到10.43亿元，远超2019年和2020年。
——细分业务运营:收入主要来自与Biogen的授权。
目前公司收入主要来自与Biogen的授权，2021年授权收入达7.76亿元，占比74.49%。其次是药品销售收入，2021年为2.15亿元，占比20.61%。
——区域业务运营:华东地区是诺华建华在中国最大的收入来源。
从区域来看，华东地区是程诺建华在中国最大的收入来源，达8433万元，占比8.1%；其次是华北地区，达到5550万元，占比5.33%。由于公司和Biogen的授权，其海外收入达到8.27亿元，占比79.39%。
4.程诺建华:基因治疗业务发展规划
2022年4月21日，公司提交了科技创新板IPO招股说明书。公司预计募集资金40亿元，用于新药研发项目、药物研发平台升级项目、营销网络建设项目、信息化建设项目、补充流动资金。
以上数据参考前瞻产业研究院《中国基因治疗行业市场前景与投资策略规划报告》，前瞻产业研究院还提供产业大数据、产业研究、产业链咨询、产业地图、产业规划、园区规划、产业招商、IPO募资可行性研究、IPO业务与技术撰写、IPO工作底稿咨询等解决方案。
更深入的行业分析尽在【准经济学家APP】，还可以与500+经济学家/资深行业研究员互动。
