2021年生物医药领域会发生什么重要的事情？基于BioSpace的预测，我们写了这篇文章。
1,
新冠肺炎疫情结束了。
由新冠肺炎感染引起的新冠肺炎疫情无疑是目前世界上最令人瞩目的事情，而疫情何时结束是大家最想知道的。
美国美国食品药品监督管理局前主任Scott Gottieb在2020年12月指出，新冠肺炎疫情将在2021年结束。
他对新冠肺炎疫苗的研发进展顺利很有信心。两种mRNA疫苗表现良好，辉瑞/BioNTech疫苗有效率为95%，Moderna疫苗有效率为94.1%。此外，俄罗斯的腺病毒载体疫苗、英国阿斯利康的腺病毒疫苗、中国国药集团的灭活病毒疫苗均已正式获批。
戈蒂埃布推测，到2021年夏天，大多数国家的疫情将得到控制。
对个人来说，如果接种了新冠肺炎疫苗，诱导了足够的抗体，疫情在TA就结束了。同样，对于国家来说，如果疫苗接种率超过80%，那么那个国家的疫情控制基本成功。
因此，控制疫情的决定性因素是为个人接种疫苗；对于国家来说，是疫苗接种率。
然而，新冠肺炎疫情造成的破坏、感染者的康复和生活远未结束。
2,
阿斯利康/牛津大学新冠肺炎疫苗获得批准
阿斯利康的疫苗是腺病毒载体疫苗。疫苗受到关注主要是因为
1)产量高。目前，各国订购的82亿剂疫苗中，29.5亿剂为阿斯利康疫苗，占36%；
2)便宜。大约40%留给中低收入国家，中国也同意了2亿剂阿斯利康疫苗。
但阿斯利康在此次疫苗研发中频频犯低级错误；其宣称的90%疗效，其实是因为:计算错误；而且，阿斯利康对原因三缄其口，却极力宣扬“乌云背后总有一线光明”；结果:也不对！
无论如何，阿斯利康位于英国，而英国已经批准了这种疫苗。其他国家要求阿斯利康补充临床试验。
3,
强生公司的新冠肺炎疫苗
强生的疫苗也是腺病毒疫苗，用的是26型腺病毒；目前已订购3.46亿剂。2021年1月底获得3期临床试验结果；计划于2月向FDA提交紧急使用授权申请。
强生疫苗最大的优势是只需要一剂就能有效预防新冠肺炎；此外，它易于储存。
不过我一个一直做病毒研究的朋友对强生疫苗持保留态度。
4,
Biogen公司抗阿尔茨海默病单克隆抗体
阿尔茨海默病(AD)是世界上第四大死亡原因。更大的危害是，患者会长期失去生活和有尊严生活的能力。目前，还没有能延缓AD进展的药物。
为了征服AD，从1998年至今，全球累计RD投资已超过6000亿美元。据不完全统计，公开宣布的RD故障至少有154起。
知名制药公司包括辉瑞、礼来、罗氏、默克、阿斯利康、默克等。，都曾投入巨资进行AD药物研究，但都宣告失败或不得不终止研究。
2019年3月21日，这一突破的主角美国Biogen公司和日本卫生材料公司也宣布提前终止百健公司研发的用于治疗阿尔茨海默病患者的淀粉样β蛋白抗体aducanumab的三期临床试验。终止的主要原因是aducanumab对AD和轻度AD引起的轻度认知障碍没有改善作用，很可能难以达到主要治疗终点。
但很奇怪的是，Biogen公司跟踪分析后发现，服药时间更长，剂量更高，竟然真的起作用了！FDA也同意这一结果，并将于2021年3月7日最终决定是否批准Aducanumab用于治疗阿尔茨海默病。
但此前专家咨询委员会的投票结果是1票赞成，8票反对，2票不确定。
【真的很重】老年痴呆症的治疗终于有了突破！
5,
美国总统拜登限制制药公司滥收费用。
多年来，不仅中国人民看病贵、看病难，美国人民也深有同感。
因此，美国当选总统拜登及其团队认为药价太贵，准备限制药厂定价。此外，拜登还计划从国外订购处方药，从而促使美国制药商降价。
最近看到中国降低药价的手段，那真的很厉害。美国能学会吗？
让我们看看拜登能否完成当前的任务。
6,
兼并和收购
以下四家生物制药公司被认为有可能成为MA 2021年的目标；前两个是我们朋友圈的老朋友。
BioMarin专注于罕见病的研究，特别是针对血友病A的新药研发取得突破。
UniQure在基因治疗领域非常强大。
Regenxbio，也是一家基因治疗公司。
德彻A在癌症精准治疗领域非常强。
7,
BioMarin治疗血友病A的药物获得批准
如前所述，BioMarin是被收购的热点；其Roctavian在血友病A方面取得重大突破，将于2021年8月20日获得FDA批准。届时，BioMarin将提供更长的随访结果。
我们一直在关注生物马林。不仅仅是因为血友病A在医学院被反复告知是典型的遗传病，还因为我当住院医师的时候是个定期来急诊室吃杜冷丁的血友病患者。这是一个故事，它总是带给我们发自内心的恐慌。几年后，他死了，他的侄子出现了；重复他的痛苦经历，直到有一天永远消失。
8,
蓝鸟治疗复发性和难治性多发性骨髓瘤的药物
Ide-cel bb2121是蓝鸟和BMS合作的复发难治性多发性骨髓瘤的治疗药物，被美国FDA授予突破性疗法称号，在以往的临床试验中表现出良好的疗效。PDUFA的日期是2021年3月27日。
很多朋友关注蓝鸟是因为几年前ASH期间的惊艳表现。但是，我们从来不相信卫星发射，药物的疗效需要时间来检验；后来ide-cel开始掉色。
Ide-cel是一种B细胞成熟抗原导向的基因修饰自体嵌合抗原受体T细胞免疫疗法，顶着基因治疗和CAR-T这两项最具突破性技术的光环。但也是一波三折。最初，BLA于2020年3月提交，但FDA决定其化学、制造和控制模块需要提供进一步的细节以完成审查。
如果Ide-cel获得批准，它将是蓝鸟的首个上市药物。
9,
TG治疗公司的Umbralisib用于边缘性淋巴瘤和滤泡性淋巴瘤。
TG公司对MZL的Umbralisib治疗也获得了FDA的突破性疗法，临床试验结果显示达到了研究设计的主要终点。将分别于2021年2月15日和6月15日获得FDA批准。
可以看出，在BioSpace预测的2021年9个关键生物医学事件中，前3个都与新冠肺炎有关；其他热点包括基因治疗、癌症免疫治疗和阿尔茨海默病治疗。
我们预计，2021年，人类将逐渐恢复正常的生活和工作，并获得更好的医疗服务。
我也祝你和你的家人健康幸福。
版权声明:本文转自“汉森临床研究”。文章转载仅供学术交流，无商业用途。版权归原作者所有。如涉及侵权，请联系我们，我们将及时修改或删除。
Voss由耶鲁大学博士团队打造，聚焦最新科学动态，提供各类科学研究和学术指导，包括:前沿科学新闻、出版资讯、期刊分析、论文写作技巧、学术讲座、论文打磨等。
